Новото проучване с доказателство за концепцията посочва начин за лечение на диабет без необходимост от имуносупресивни лекарства.
(Image credit: quantic69 via Getty Images)
Мъж с диабет тип 1 стана първият пациент, който произвежда собствен инсулин след генетично модифицирани клетъчни трансплантации, без да е необходимо приемане на лекарства за предотвратяване на отхвърляне.
Случаят, публикуван в New England Journal of Medicine, бележи потенциален пробив в лечението на заболяването, което засяга 9,5 милиона души по света.
Диабет тип 1 възниква, когато имунната система на пациента унищожава специализирани клетки, наречени островни клетки, в панкреаса му, които са отговорни за производството на инсулин, хормонът, който регулира нивата на кръвната захар. Състоянието може да се овладее с редовни дози синтетичен инсулин, но няма лечение.
Трансплантациите на островни клетки могат да осигурят по-дългосрочно снабдяване с инсулин за хора с диабет тип 1. След трансплантация обаче имунната система на пациента може да разпознае новия орган като чужд обект, предизвиквайки реакция, която може да унищожи трансплантираната тъкан. В резултат на това пациентите с трансплантация трябва да приемат имуносупресивни лекарства до края на живота си, което ги прави податливи на инфекции.
За да преодолеят тези препятствия, учени в Швеция и Съединените щати трансплантираха островни клетки от панкреас на донор, които са били генетично модифицирани с помощта на CRISPR технология, за да се потисне отхвърлянето от имунната система на реципиента. Това е първият път, когато лечението е тествано върху човек.
Дванадесет седмици след получаване на генетично модифицираните клетки, реципиентът на трансплантацията продължава да произвежда инсулин без имунен отговор.
В своята статия авторите пишат, че тяхното проучване, макар и предварително, предполага, че генетично модифицираните трансплантирани клетки, за да се избегне имунната система на реципиента, са ценен инструмент за избягване на отхвърлянето на нови клетки или органи от имунната система.
В този нов подход изследователите са използвали CRISPR, за да създадат три промени в генетичния код на дарените клетки, така че да е по-малко вероятно те да имат имунен отговор.
Две от тези редакции са намалили нивата на протеини на повърхността на клетките, които сигнализират на нашите бели кръвни клетки дали клетката е чужда или не. Трета редакция е увеличила производството на протеин, който възпрепятства атаката от други имунни клетки, наречен CD47.
Генетично редактираните клетки след това били инжектирани в предмишницата на мъжа. Тялото му не се вмешало в модифицираните клетки и оцелелите клетки започнали да произвеждат инсулин както обикновено.
Въпреки че на мъжа била приложена ниска доза от редактираните клетки и той все още ще се нуждае от ежедневно инсулиново лечение, случаят показва, че процедурата може да се извърши безопасно.
Следващата стъпка на изследователите е да проведат последващи проучвания, за да установят дали клетките могат да оцелеят в дългосрочен план, което би улеснило лечението на заболяването и потенциално би осигурило лечение. Те също така трябва да направят допълнителни тестове, за да определят дали подходът работи и при други пациенти.
Източник за статията
Мъж с диабет тип 1 стана първият пациент, който произвежда собствен инсулин след генетично модифицирани клетъчни трансплантации, без да е необходимо приемане на лекарства за предотвратяване на отхвърляне.
Случаят, публикуван в New England Journal of Medicine, бележи потенциален пробив в лечението на заболяването, което засяга 9,5 милиона души по света.
Диабет тип 1 възниква, когато имунната система на пациента унищожава специализирани клетки, наречени островни клетки, в панкреаса му, които са отговорни за производството на инсулин, хормонът, който регулира нивата на кръвната захар. Състоянието може да се овладее с редовни дози синтетичен инсулин, но няма лечение.
Трансплантациите на островни клетки могат да осигурят по-дългосрочно снабдяване с инсулин за хора с диабет тип 1. След трансплантация обаче имунната система на пациента може да разпознае новия орган като чужд обект, предизвиквайки реакция, която може да унищожи трансплантираната тъкан. В резултат на това пациентите с трансплантация трябва да приемат имуносупресивни лекарства до края на живота си, което ги прави податливи на инфекции.
За да преодолеят тези препятствия, учени в Швеция и Съединените щати трансплантираха островни клетки от панкреас на донор, които са били генетично модифицирани с помощта на CRISPR технология, за да се потисне отхвърлянето от имунната система на реципиента. Това е първият път, когато лечението е тествано върху човек.
Дванадесет седмици след получаване на генетично модифицираните клетки, реципиентът на трансплантацията продължава да произвежда инсулин без имунен отговор.
В своята статия авторите пишат, че тяхното проучване, макар и предварително, предполага, че генетично модифицираните трансплантирани клетки, за да се избегне имунната система на реципиента, са ценен инструмент за избягване на отхвърлянето на нови клетки или органи от имунната система.
В този нов подход изследователите са използвали CRISPR, за да създадат три промени в генетичния код на дарените клетки, така че да е по-малко вероятно те да имат имунен отговор.
Две от тези редакции са намалили нивата на протеини на повърхността на клетките, които сигнализират на нашите бели кръвни клетки дали клетката е чужда или не. Трета редакция е увеличила производството на протеин, който възпрепятства атаката от други имунни клетки, наречен CD47.
Генетично редактираните клетки след това били инжектирани в предмишницата на мъжа. Тялото му не се вмешало в модифицираните клетки и оцелелите клетки започнали да произвеждат инсулин както обикновено.
Въпреки че на мъжа била приложена ниска доза от редактираните клетки и той все още ще се нуждае от ежедневно инсулиново лечение, случаят показва, че процедурата може да се извърши безопасно.
Следващата стъпка на изследователите е да проведат последващи проучвания, за да установят дали клетките могат да оцелеят в дългосрочен план, което би улеснило лечението на заболяването и потенциално би осигурило лечение. Те също така трябва да направят допълнителни тестове, за да определят дали подходът работи и при други пациенти.
Tags:
Наука